• Архів газети
  • Історія
  • Про видання
  • Контакти
  • Рекламодавцям
  • Обрати мову сайту
  • Українська
  • Русский
Газета МИГ
  • Новини Запоріжжя
    • Підтримка
    • ЖКГ, Транспорт
    • Фінанси, економіка
    • Культура, навчання
    • Спорт
  • Україна та Світ
  • Інфографіка
  • Спецпроєкти
    • Факти – ліки проти фейків
      • Випуск 1
      • Випуск 2
      • Випуск 3
      • Випуск 4
      • Випуск 5
      • Випуск 6
      • Випуск 7
    • Цікаво
    • Світ допомагає відновлювати Україну
      • Cпецвипуск 20
      • Cпецвипуск 19
      • Cпецвипуск 18.
      • Cпецвипуск 17.
      • Cпецвипуск 16.
      • Cпецвипуск 15.
      • Спецвипуск 14.
      • Cпецвипуск 13.
      • Cпецвипуск 12.
      • Cпецвипуск 11.
      • Спецвипуск 10.
      • Спецвипуск 9
      • Спецвипуск 8
      • Cпецвипуск 7
      • Cпецвипуск 6.
      • Cпецвипуск 5.
      • Cпецвипуск 4.
      • Cпецвипуск 3.
      • Cпецвипуск 2.
      • Cпецвипуск 1
      • Архів PDF Світ допомагає відновлювати Україну
    • Запорізькі крафтовики
    • Виконані
      • Слово правди – наша зброя
        • Спецвипуск 1
        • Спецвипуск 2
        • Спецвипуск 3
        • Спецвипуск 4
        • Спецвипуск 5
        • Спецвипуск 6
        • Спецвипуск 7
        • Спецвипуск 8
        • Спецвипуск 9
        • Спецвипуск 10
      • Запоріжжя: 45 км до лінії фронту
      • Правда кривду переможе!
        • Cпецвипуск 6
        • Cпецвипуск 5
        • Cпецвипуск 4
        • Cпецвипуск 3
        • Cпецвипуск 2
        • Спецвипуск 1
      • Громадськість за здорове місто
      • Коронавірус під мікроскопом
    • Архів PDF
    • Євроінтеграція
      • Реформи
      • Україна-ЄС
    • Дивовижне Запоріжжя
      • Історія успіху
      • Персони
      • Точка на карті
  • Фото і відео
  • Публікації
    • Політика
    • Споживач
    • Соціальна сфера
    • Медицина, екологія
    • Мистецтво, дозвілля, туризм
    • Різне
  • Важливо
Газета МИГ
No Result
View All Result

Свіжі новини Запоріжжя та Запорізької області » Цікаво » Найдорожчі у світі ліки схвалено до використання у США

Найдорожчі у світі ліки схвалено до використання у США

Їхня вартість – 4,25 млн доларів за дозу

by inesa
22/03/2024
in Цікаво
0
Найдорожчі у світі ліки схвалено до використання у США
481
VIEWS

У США схвалено найдорожчі у світі ліки – вартість однієї ін’єкційної дози становить $4,25 млн. Це препарат генної терапії під назвою Lenmeldy від компанії Orchard Therapeutics, єдиний наразі засіб для лікування дітей, що мають метахроматичну лейкодистрофію (MLD).

Метахроматична лейкодистрофія – це донедавна невиліковна дитяча генетична хвороба, спричинена мутацією гена, що призводить до дефіциту ферменту арилсульфатази А (ARSA). Через це в клітинах накопичуються сульфатиди – токсичні речовини, які поволі руйнують жирове покриття навколо нервових волокон, призводячи до втрати неврологічних функцій і ранньої смерті дитини.

Існують дві форми захворювання – переважає пізня MLD, за якої симптоми проявляються із 6 місяців до 2 років, а смерть настає до 5 років. Рідше зустрічається ювенільна MLD, перші прояви якої з’являються в середньому у 4 роки, а смерть настає у підлітковому віці, за 6-14 років після появи симптомів.

На сьогодні препарат Lenmeldy є єдиним способом лікування обох типів MLD. До його появи лікарі проводили хворим трансплантацію кісткового мозку, яка лише подеколи сповільнювала прогресування хвороби; іншим же пацієнтам залишався паліатив. Результати випробування Lenmeldy більш ніж просто обнадійливі – після «одноразової індивідуальної інфузії однієї дози препарату» у 37 піддослідних дітей з раннім розвитком MLD спостерігалося значне зниження тяжких рухових порушень, і всі вони дожили до 6 років (без лікування до цього віку доживає трохи більш ніж половина хворих). У групі віком 5 років 71 % дітей міг ходити без сторонньої допомоги, а 85 % мали нормальні показники мовлення та IQ.

Tags: ГЕНЕТИКАздоров'ямедицинаСША

Новини від МИГа mig.com.ua в Telegram та Instagram та facebook. Підписуйтесь на наші канали https://t.me/migcomua та facebook та  Instagram

Previous Post

Запоріжжя: кадри, що відображають наше воєнне сьогодення

Next Post

У Запорізькій області школярам з окупованих територій допоможуть безкоштовно підготуватися до НМТ

inesa

Related Posts

Укргідрометцентр дав прогноз на останній місяць літа
Україна та Світ

Укргідрометцентр дав прогноз на останній місяць літа

24/07/2025
751
Олександр, Марк, Софія та Емілія – найпопулярніші імена в Україні у 1-му півріччі 2025 року
Україна та Світ

Олександр, Марк, Софія та Емілія – найпопулярніші імена в Україні у 1-му півріччі 2025 року

24/07/2025
854
Михайло Кохан – чемпіон Всесвітньої Універсіади-2025 у метанні молота
Україна та Світ

Михайло Кохан – чемпіон Всесвітньої Універсіади-2025 у метанні молота

24/07/2025
654
Українка Влада Харькова — нова чемпіонка світу з фехтування на шпазі!
Україна та Світ

Українка Влада Харькова — нова чемпіонка світу з фехтування на шпазі!

23/07/2025
876
Особливий молодик у липні 2025: чого варто очікувати
Цікаво

Особливий молодик у липні 2025: чого варто очікувати

23/07/2025
934
Next Post
У Запорізькій області школярам з окупованих територій допоможуть безкоштовно підготуватися до НМТ

У Запорізькій області школярам з окупованих територій допоможуть безкоштовно підготуватися до НМТ

Щоденники війни

Побачити війну на власні очі: як був створений фільм«Велика патріотична поїздка»

У Запоріжжі ворожі дрони пошкодили об’єкти ЗНУ на острові Хортиця (фото)

СБУ затримала російську агентку, яка намагалася підірвати кафе у центрі Києва

Удар по центру Харкова: кількість постраждалих зросла до 33, пошкоджені 15 багатоповерхівок

48-річна жінка поранена внаслідок ворожої атаки на Оріхівську громаду

До 15 років ув’язнення заочно засудили так звану “суддю” з Мелітополя

Цікаво

Укргідрометцентр дав прогноз на останній місяць літа

Олександр, Марк, Софія та Емілія – найпопулярніші імена в Україні у 1-му півріччі 2025 року

Михайло Кохан – чемпіон Всесвітньої Універсіади-2025 у метанні молота

Українка Влада Харькова — нова чемпіонка світу з фехтування на шпазі!

Особливий молодик у липні 2025: чого варто очікувати

В Україні завтра без опадів, вдень до +32° – Укргідрометцентр

Публікації

Запорізька область на реабілітацію дітей із інвалідністю отримала 10,5 мільйонів гривень

“Перевертні” у мантіях: хто з запорізьких суддів пішов на співпрацю з окупантами

Нас єднає не матрас, нас об’єднує війна

Малі річки Запоріжжя: стан та значення для екології краю

Коли історія стає особисто прожитим знанням

Село на березі Дніпра – два тижні без електрики та без води

Oтримуйте нoвини швидше з дoпoмoгoю нaшoгo Telegram-кaнaлa: https://t.me/migcomua

Газета МИГ
  • «Факти – ліки проти фейків» PDF архів
  • Архів PDF Світ допомагає відновлювати Україну
  • Архів PDF
  • Слово правди – наша зброя
  • Архів газети
  • Історія
  • Про видання
  • Контакти
  • Рекламодавцям
  • Українська

Контакти

Адреса редакції:
м. Запоріжжя, пр. Соборний, буд. 152, , 5 поверх
Адреса для кореспонденції:
а/с 8030, м. Запоріжжя, індекс 69095 Приймальня (061) 7875211,
[email protected]
Сайт mig.com.ua створено для поширення інформаційного контенту під брендом "МИГ". Матеріали сайту готуються і редагуються співробітниками ТОВ "Газета МИГ".
Сайт отримав гранти від Фонд Східна Європа, Празький центр громадянського суспільства та Асоціації «Незалежні регіональні видавці України».
Рекламна служба газети та сайту:
[email protected] ,
[email protected]
Статті у розділі "Важливо" можуть бути комерційною або спонсорською інформацією .
Адміністратор сайту:
[email protected] [email protected]
Використання матеріалів, опублікованих на сайті, дозволяється із зазначенням посилання на офіційний сайт газети МИГ

Мітки

ЄС БПЛА Бердянськ ДСНС ДТП Енергодар Запоріжжя Запорізька ОВА Запорізька область Мелітополь НПУ Новини Запоріжжя Новости Запорожья ПРОГНОЗ Украина адреси вибухи відключення відновлення війна війна з рф графіки гроші допомога діти електроенергія кримінал новини обстріл обстріли окупація погода пожежа поліція поліція_Запоріжжя ремонт руйнування рух рятувальники світло синоптик суд транспорт час черги

© 2025 JNews - Premium WordPress news & magazine theme by Jegtheme.

  • Русский
  • Новини Запоріжжя
  • Україна та Світ
  • Щоденники війни
  • Спецпроєкти
    • Факти – ліки проти фейків
    • Світ допомагає відновлювати Україну
    • Євроінтеграція
    • Дивовижне Запоріжжя
    • Виконані
      • Слово правди – наша зброя
      • Правда кривду переможе!
      • Запоріжжя: 45 км до лінії фронту
      • Громадськість за здорове місто
  • Публікації
  • Важливо
  • Фото і відео
  • Цікаво
  • Календар
  • Інфографіка
Рекламодавцям
No Result
View All Result